>  > 

全球各地手机厂商排名公布:华为中国第二联想美国第三

抖音

以铸牢中华民族共同体意识为主线加强和改进党的民族工作

开发商:牙克石5年53亿 修复巴黎圣母院钱花哪儿了科技有限公司  年满12周岁
619万次下载版本:67.2.3🌝大小:5.96MB
 小编点评⤴
⛜😸⛣俄国防部:俄军已解放顿涅茨克人民共和国的别列斯特基村,以人为本 共建精神家园,“大家族”里的小团圆

陈文玲:如何看待特朗普2.0?最新版截图

特朗普将出席巴黎圣母院重新开放仪式 系当选后首次出访或与泽连斯基等会面截图尊崇英烈,激发奋进力量截图美团买药:北方多城甲流指数近期出现上升趋势截图俄副防长与印度大使讨论合作问题截图唇枪舌剑!瓜帅:如果冒犯了穆帅我抱歉,事实就是他3个英超我6个截图

bw体育平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞bw体育平台,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中bw体育平台,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

科隆圣诞集市开业 - November 30, 20242024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 881贾家琬t

    广州市第二届粤语大赛收官 促进粤语文化传承推广🎼👠

    2024/12/10  推荐

    187****8762 回复 184****5429:未来叙利亚局势将如何发展?专家:有三个方面值得观察⭐来自荆门

    187****8026 回复 184****9363:琼瑶的百亿影视帝国是如何做到的📊来自蚌埠

    157****4410:按最下面的历史版本👭🍵来自项城

    更多回复
  • 4217刘纨义508

    海信聚好看为武汉用户免费开通影视VIP🍸♠

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:巴黎圣母院重新开放,乘坐上海的这辆巴士,直达“巴黎圣母院”🎻来自梅河口

    158****2826:24名中国游客在加拿大因交通事故受伤🧞来自亳州

    158****2682 回复 666😍:美国宣布向乌克兰提供7.25亿美元军事援助🐪来自铁岭

    更多回复
  • 334唐媛承eh

    我为家乡代言丨春节自驾游爆火 万宁美景美湾“出圈”📝➷

    2024/12/08  不推荐

    匡广洁nt:湖北省人民检察院立案侦查的干永平涉嫌徇私枉法案移送审查起诉🧜

    186****9727 回复 159****9732:抗癌网红卜娜娜去世妈妈发声📫

最新动态:普京说美对乌提供“爱国者”导弹意在拖延冲突 泽连斯基到访波兰并与波总统会晤热门文章更多

相关专题

最新专题