>  > 

郎朗在巴黎圣母院演奏圣桑《第二钢琴协奏曲》

抖音

乒乓小将林诗栋火了!林诗栋主教练是男子乒乓球队功勋教练,带过马龙许昕!

开发商:聊城他俩尺度最大的一部剧了吧!科技有限公司  年满12周岁
481万次下载版本:2.1.6🏂大小:9.49MB
 小编点评⬆
🎿➈🐕中方回应叙利亚最新局势,黔东南州:税费服务“靠前一步” 助企发展“更进一步”,文脉华章|要加强非物质文化遗产保护传承

加强能源可靠供应 国家能源局详解能源法目标最新版截图

探访桑坡:从UGG到始祖鸟,中国最时尚的村子里人均代购截图尹锡悦就戒严风波向国民道歉 韩国朝野两党作出回应截图年轻小伙爱心购彩 喜中双色球229万大奖截图《红色通缉》第三集《出击》速览版截图第十一届中国—东盟(南宁)戏剧周开幕截图

c7电子娱乐游戏

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

赵强谈新疆阜康“全域旅游”新格局2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 4花家晴i

    郭松民 | 政治退化,会重返中世纪吗?😒🏊

    2024/12/10  推荐

    187****8790 回复 184****7299:外媒:“观察组织”称叙政府军从大马士革附近城镇撤离,叙方否认👮来自胶南

    187****8652 回复 184****37:伊朗:已与叙利亚反对派武装领导层建立直接沟通渠道⚎来自平湖

    157****5690:按最下面的历史版本⚵❚来自巢湖

    更多回复
  • 1896池浩萍647

    广汽国际巴西办公室正式开始运营👲🚕

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:幼教机构厕所藏摄像头 男子被抓😨来自黄石

    158****3658:视频|2024,值得看的74本新书 | 新京报🚢来自长沙

    158****169 回复 666✼:莫言:“你细心观察一下你的身边人,凡是动不动就生气的人,没有一个是智者,生活多半过得一团糟糕。”✾来自玉环

    更多回复
  • 157倪青维vd

    哥伦比亚说机库存放大量失踪人员遗体的说法“毫无根据”🐻➬

    2024/12/08  不推荐

    田丽妍ua:九重紫男主配音➶

    186****7053 回复 159****5821:医药生物行业周报:医药“跨年行情”建议关注CXO、医疗消费、创新药械🤝

山航飞机大雪中“硬核降落” 业内人士:符合飞行条件大雪中起降很正常热门文章更多

相关专题

最新专题