>  > 

李行亮承诺离婚后不会怀恨在心

 小编点评📍
💶🐥🐛一腊解乡愁。,俄罗斯再次因技术原因取消宇航员太空行走计划,“污污小情话,不要太骚情”

首次开放的明十三陵永陵和思陵,究竟有何看头?最新版截图

百变小音宋亚轩截图贺雪峰 | 公私边界与国家权力截图第二十届桂台经贸文化合作论坛在南宁举行截图胡春华会见乌兹别克斯坦总理阿里波夫截图2025年上海将增设28个中高职教育贯通培养模式专业截图

英雄联盟竞猜ly79点cn

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人英雄联盟竞猜ly79点cn,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变英雄联盟竞猜ly79点cn,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

男子被贴罚单后辱警一查是无证驾驶2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 126伏家哲w

    目前来看,智能家居的「理想态」是什么?中国品牌在智能家居上有了哪些突破和可能性?🤩⛹

    2024/12/10  推荐

    187****3516 回复 184****9815:日本“大阪丸大厦”重建计划公布 高度是原来的1.5倍❅来自舟山

    187****8306 回复 184****7868:《每周质量报告》 20241201 警惕学生体育用品安全风险☍来自洛阳

    157****9836:按最下面的历史版本😧🎵来自大庆

    更多回复
  • 2615皇甫全群534

    2024-2025冰雪季全球推介会哈尔滨启动 集中展示冰雪旅游特色🌀😄

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:时尚先锋,拥抱青春丨爱玛诠释行业头部品牌价值,荣膺2024中国国际广告节双料大奖🏀来自吉安

    158****1212:西方音乐的地位是否被夸大了?🌍来自永州

    158****2675 回复 666🍡:郑合惠子古装生图🐰来自六盘水

    更多回复
  • 124夏玛露iz

    如何长时间高效学习?🐼⛜

    2024/12/08  不推荐

    戚娅逸fc:应县木塔修缮困局⛟

    186****4037 回复 159****6836:中国智慧点亮全球治理的“拉美时刻”(和音)🐣

谱写青年建功立业的时代华章热门文章更多

相关专题

最新专题