>  > 

刘乐:“一带一路”高质量发展:一个理论框架

 小编点评😤
⛓🏟⚭新时代中国调研行之看区域·大湾区篇|低空经济描绘粤港澳大湾区融合新图景,炸了!果然“老鼠仓”,韩国创业板指日内重挫5% 总统出国禁令引发市场动荡

雅生活:上半年实现营业额62.47亿元 同期增长56.1%最新版截图

阿萨德和家人抵达莫斯科,俄方为其提供庇护!叙利亚为何10天剧变?截图亏损、降薪、裁员……家电行业一季度艰难求存截图创造历史,拉齐奥意甲首次在那不勒斯主场收获三连胜截图张小斐被水喷懵了截图小米第三款车型曝光:增程式、售价预计15万左右截图

657彩票客户端

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人657彩票客户端,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平657彩票客户端,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上657彩票客户端,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

以军空袭加沙城和加沙地带中部 至少25人死亡2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 793陆卿德m

    《寻找王阳明》读者分享会在北京举行🎖⛴

    2024/12/10  推荐

    187****2148 回复 184****848:如何评价《黑神话:悟空》的战斗设计?🕣来自广元

    187****7410 回复 184****4979:加速骨修复的钛基植入物可一步式制备🏡来自惠州

    157****3395:按最下面的历史版本🏂🥅来自菏泽

    更多回复
  • 4472武心舒812

    为全球能源转型作出突出贡献⚏⚗

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:[网连中国]随到随打、送“苗”上门,各地多举措提高新冠疫苗日接种能力👬来自常州

    158****3478:舞狮挥墨同庆祝 佛山南庄“文昌诞”好热闹💹来自淄博

    158****3596 回复 666🎎:重庆市石柱土家族自治县:跨越四十载,奋进向未来🆓来自肥城

    更多回复
  • 320路唯若op

    日本一小型火箭燃烧试验发生异常并引发火灾🕗👼

    2024/12/08  不推荐

    裘君政zj:隔夜美股全复盘(12.6) | BTC创下10.4万美元新高后在凌晨大幅回调,最低至9.1万美元之下💒

    186****1136 回复 159****6914:广东省安委会:深刻汲取深圳深江铁路重大坍塌事故教训,研究部署专项整治🏉

相关专题

最新专题