>  > 

以军取消对戈兰高地4个区域的限制措施

 小编点评🐀
☫❋👺74岁刘晓庆近照曝光 走路朝气蓬勃,红旗漫卷映云岭 党的光辉照边疆,组图:2016中国旅游科学年会在北京举行

黑恶势力拿未成年人当“棋子”值得高度警惕最新版截图

小哥送完外卖站路边吃饭,被店家“吼”进屋吹空调:最凶的语气说最温柔的话截图突发!一架波音707飞机在伊朗首都附近坠毁 机上有10人截图国泰君安:把握化妆品行业结构 优选弹性截图“被推翻”的叙利亚总统为何会去莫斯科?俄罗斯为其提供了什么庇护?截图沙特宣布下调面向亚洲所有石油价格截图

2121非凡体育官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

人民网征集疫情防控建议 两周汇集近万条群众关切2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 833从文新b

    中国太保谱写金融保险服务新篇章㊙🤟

    2024/12/10  推荐

    187****9023 回复 184****1836:基层理论宣讲如何破解“三个难题”走好群众路线做好群众工作❕来自盐城

    187****3092 回复 184****9294:热点问答|《联合国防治荒漠化公约》的意义和作用📮来自萧山

    157****6635:按最下面的历史版本😰⛵来自锦州

    更多回复
  • 7670景鸣雄871

    瞭望·治国理政纪事|“我也是个老基层”♿💭

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:B站年度弹幕入驻文字博物馆💼来自长治

    158****3601:台胞在“未来之城”寻觅新商机💥来自芜湖

    158****6026 回复 666☡:【青眼看文脉】小雪|虹藏不见,小雪初寒😹来自吉首

    更多回复
  • 487龙国峰xe

    舞剧《主角》演绎秦腔名伶40载艺术生涯,导演王玫剧透创作构想⚶☒

    2024/12/08  不推荐

    庄昌山am:叶嘉莹追思会在沪举行❭

    186****5182 回复 159****8784:我国近海海域优良水质面积创历史新高👤

相关专题

最新专题