>  > 

2700余项两岸暨港澳作品获颁第九届“华灿奖”

抖音

昆明税务:优化纳税信用评价管理 助企守护信用“财富”

开发商:许昌2021年10月 00015 英语(二) 自考试题与解析下载科技有限公司  年满12周岁
946万次下载版本:96.7.2⛬大小:58.66MB
 小编点评☶
😌🤝🚞新合作 新对话:首届香港国际文化高峰论坛开幕,2024世界公众科学素质促进大会在京开幕,“下班焦虑”:我们该以什么样的姿态下班丨人在职场

因借鉴、模仿明显 多款国产摩托车型被宣告专利全部无效最新版截图

24-25 赛季英超英超第15轮曼联 2:3 诺丁汉森林,如何评价这场比赛?截图知道是病还梗着脖子不改,脖硬病截图重庆有Hello Kitty主题列车?假的截图韩国将有序推进提早结束总统任期截图洛马负责人承认无法将“标枪”的产量提高到所需水平截图

ng28南宫体育平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿ng28南宫体育平台,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

吉林长春:民众体验“AI智能中医 ”望闻问切2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 764禄先育u

    老矿区 “绿”起来👻☑

    2024/12/10  推荐

    187****5442 回复 184****3753:北京冬奥组委向国际奥委会全会做陈述报告(走向冬奥)➈来自郑州

    187****5446 回复 184****9703:祝福!福宝多个病毒抗原快速检测为阴性🥛来自攀枝花

    157****9376:按最下面的历史版本♻😋来自东莞

    更多回复
  • 401庞阳伯524

    湖北汽车以旧换新补贴最新公示名单查询官网入口🔻🐛

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:今年以来西藏民航旅客运输量突破700万人次🍤来自吉安

    158****2067:我国重要地市级以上城市都将开展高精度温室气体观测🎤来自贵港

    158****5191 回复 666🚇:蛇年,比三刑厉害的是四冲🐣来自阿克苏

    更多回复
  • 147魏泽琪sw

    海克斯康入选国家市场监督管理总...🈁🦇

    2024/12/08  不推荐

    应光爽xq:澳大利亚华裔青年“揽”琼岛:在科技和人文美景中感知海南脉动🎹

    186****4571 回复 159****5878:15岁男孩腹中取出100多颗结石,别再给孩子养成这个习惯了!🆒

中青漫评丨在青春赛道奋力奔跑,每个人都是主角热门文章更多

相关专题

最新专题