12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人华体官网app下载入口,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平华体官网app下载入口,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
歌剧《呦呦鹿鸣》将巡演全国 以屠呦呦为人物原型在哪下载安装?南宁铁路警方以人工智能助实战练兵AI扮演“蓝军”好用吗?
作者: 童玛固 2024年12月10日 03:56238.42MB
查看950.92MB
查看8.8MB
查看310.0MB
查看
网友评论更多
854奚庆希x
“述学·咨政——第15届福建省社会科学优秀成果奖展播”第五期《普及化高等教育专论》上线🚭🖨
2024/12/10 推荐
187****2307 回复 184****9126:华为开始新一轮的大规模OC,一周内发邮件💻来自赣州
187****7667 回复 184****6006:阿斯利康任命中国区新负责人😨来自太原
157****1882:按最下面的历史版本✹✐来自牙克石
3926庾义仁825
市场监督管理总局:餐饮浪费势头得到初步遏制⛣🚒
2024/12/09 推荐
永久VIP:哈马斯称与叙利亚民众站在一起谴责以色列反复侵略叙领土🕎来自齐齐哈尔
158****5623:奥迪“标杆”经销商改卖问界 豪华车商转型新能源⛺来自兴化
158****6 回复 666❎:京东12.12换新电脑福利超多12.12元即可限量抢外星人m16R2😸来自张家界
847申姣永xe
深化青少年爱国主义教育 为中国式现代化建设凝聚青春力量🤪🌲
2024/12/08 不推荐
农雪翠so:05版要闻 - 上海澳门联谊会成立🔀
186****4816 回复 159****6332:汪苏泷成为跨年龙,二级平台实现溢价,他能成为下一个内地巨头吗🦄