>  > 

海峡两岸逾2000名路跑爱好者厦门同跑

 小编点评🌲
🛒🆒🙃英格兰取消所有限制 意大利免疫低下者或接种第四针|大流行手记(2月21日),食点药闻:茶颜悦色不当文案致品牌声誉受损,美防长亚太行搅乱地区局势

去年全国人大常委会收到公民、组织5000多件审查建议最新版截图

澳门新一代居民身份证获2024年最佳新身份证大奖截图迪丽热巴登春节申遗宣传片截图崔永元和范冰冰给中国人上了堂税法普及课,就像当年刘晓庆截图美杜莎星云截图2023“人民投诉”消费维权数据年报出炉 演出票等成十大维权高频词截图

so米体育

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

@福建群众,来向代省长为家乡发展献良策2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 261宰馨晴r

    衡水桃城中学被指体罚、猥亵学生🌻🌁

    2024/12/12  推荐

    187****5330 回复 184****3885:郑振铎:猫🥤来自江阴

    187****1053 回复 184****2948:超大城市基层治理的新路径(深阅读)🌉来自清远

    157****876:按最下面的历史版本🥧📹来自吉首

    更多回复
  • 4536万朗军981

    个人征信受损 商业银行能消除个人不良征信记录吗?👇❊

    2024/12/11  推荐

    永久VIP:上海市社会科学界学术年会(2024)马克思主义研究学科专场在市委党校举行😽来自南平

    158****4187:共创繁荣未来——“中国—苏格兰合作论坛”在爱丁堡成功举办🌐来自巩义

    158****57 回复 666➩:俄副外长警告:“伊斯兰国”可能在叙卷土重来♯来自包头

    更多回复
  • 782濮阳娜茗ki

    03版要闻 - 铁凝出席庆祝中国同中东欧七国建交75周年招待会🏼🥋

    2024/12/10  不推荐

    郑朗唯hs:文化江山:被隐藏的“国度”🐄

    186****3856 回复 159****6066:辽宁队输12个篮板+惨败20分 大外援短板何时弥补?💴

贵州遵义一房屋凌晨起火,居民、物业与消防合力扑救热门文章更多

相关专题

最新专题